Нусинерсен испытали на детях со спинальной мышечной атрофией
Группа специалистов из Университетского колледжа Лондона (University College London) во главе с Франческо Мунтони (Francesco Muntoni) воодушевлена результатами испытаний нового лекарства от спинальной мышечной атрофии. Генетическое заболевание бывает разной тяжести и дети, страдающие наиболее серьезными формами, не способны даже сидеть и редко доживают до двухлетнего возраста.
Малыши, прошедшие курс нового препарата нусинерсен, смогли самостоятельно сидеть и даже ходить с поддержкой. Результаты впечатлили ученых и клинические испытания лекарства были прекращены досрочно – его эффективность была настолько очевидна, что было неэтично давать плацебо малышам из контрольной группы.
Нусинерсен содержит фрагменты ДНК, кот
...
Читать дальше »