Впервые в истории России орфанные заболевания получат юридический статус

В ближайшее время в Госдуме состоится второе чтение законопроекта об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации, вокруг которого до сих пор идет жаркая дискуссия. Но в нем содержатся такие новеллы для отечественного законодательства о здравоохранении, которые можно назвать истинным прорывом. И прежде всего - признание орфанных заболеваний и орфанных лекарственных средств.

Перевод этого термина с латыни - "сиротские" - только усугубляет недопонимание их сути и смысла. Это не болезни сирот. Это болезни, слишком долго остававшиеся на сиротском положении в нашем здравоохранении.

В том, что медицина вспомнила о своих пасынках, удивительного нет. Проблема обозначена давно. Знаковым это событие делает то, что это будет закреплено в законе, определяющем модернизацию всей системы здравоохранения. А также то, что это случилось при самом активном участии общественных организаций. Огромную роль в этом прорыве сыграли и деятели культуры. В числе первых, кто поддержал требования больных, были актеры Чулпан Хаматова, Дина Корзун, Ирина Розанова, Ольга Дроздова, Сергей Гармаш, Михаил Ефремов, Артур Смольянинов, Константин Хабенский, Дмитрий Певцов, режиссеры Галина Волчек и Федор Бондарчук, писатели Людмила Улицкая, Татьяна Толстая, Евгений Гришковец, журналисты Валерий Панюшкин, Антон Носик, Екатерина Гордеева и Максим Кононенко, депутаты Нина Останина и Михаил Москвин-Тарханов...

- Смысл этой новеллы закона в том, что редкие заболевания - особые. Такому больному получить медицинскую помощь и лекарственное обеспечение часто бывает особенно сложно, - рассказывает руководитель рабочей группы по редким заболеваниям Союза обществ пациентов, председатель организации "Помощь больным муковисцидозом" Ирина Мясникова. - Поэтому позиция министра здравоохранения и социального развития Татьяны Голиковой, озвученная на представлении законопроекта в Госдуме в июне этого года, для нас больше, чем слова чиновника. Она признала, что эти больные - наиболее социально незащищенные граждане. И пообещала, что и минздравсоцразвития и правительство будут уделять особое внимание таким гражданам. Мы это очень высоко ценим.

Статья 44 законопроекта к числу редких (орфанных) заболеваний относит те, "которые имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 000 населения". Об общем количестве таких больных в нашей стране пока говорить преждевременно, потому что за отсутствием такого понятия до сих пор никто их и не регистрировал. Можно только ссылаться на опыт Европы, США или Японии.

В США заболевание считается орфанным, если общее число больных не превышает 200 000 человек (живущих в этой стране), а в ЕС - 228 тыс. человек. Мировая статистика свидетельствует, что редкими заболеваниями страдают до 2% населения.

В законопроекте впервые определен порядок финансового обеспечения лечения таких заболеваний. С принятием закона будет составлен их список (мировой перечень содержит порядка двух тысяч нозологий, но далеко не все из них сегодня поддаются лечению), а также регистр орфанных пациентов.

Будет планироваться и их лекарственное обеспечение. В том варианте законопроекта, который идет ко второму чтению, предусмотрено, что финансирование возможно и федеральное, и региональное.

Последний пункт вызывает некоторые опасения у общественных организаций пациентов. В законопроекте пока нечетко прописана доля ответственности федеральных и региональных властей. Будут ли у регионов деньги для выполнения этих обязательств? И будут ли они заинтересованы в выявлении подобных больных? Законопроект говорит об участии федерального бюджета в финансировании этих потребностей регионов через субвенции, которые нельзя будет использовать не по назначению. Но опасения усугубляются тем, что даже кратковременный сбой в поступлении средств в регион приведет не просто к временному прекращению лечения, а к резкому ухудшению состояния больного или к его гибели.

Эти проблемы требуют и внесения поправок в другие, уже существующие законы. Например, серьезных дополнений потребует Федеральный закон "Об обращении лекарственных средств", а также ряд подзаконных актов. Правительство и депутаты уверяют, что этот процесс не будет долгим.

Есть проблемы и с выбором орфанных препаратов. Например, для муковисцидоза разработано большое число эффективных препаратов, успешно прошедших 4-ю стадию клинических испытаний. Но пока не определено, как они будут регистрироваться и закупаться. Действующие правила зарегистрировать их не позволяют: недостаточно число больных, участвующих в клинических исследованиях. По правилам, их должно быть не менее двух тысяч, а их в стране всего не больше 400... Татьяна Голикова обещала, что ее ведомство внесет все необходимые поправки в 61-ФЗ.

У законопроекта есть сильные оппоненты. Например, президент Национальной медицинской палаты профессор Леонид Рошаль считает, что не стоит выделять отдельные заболевания, необходимо создать универсальную схему обеспечения всех больных лекарствами. Мысль, безусловно, правильная и справедливая. Но, к сожалению, требующая больших финансовых ресурсов и более фундаментальных изменений в законодательстве. Поэтому, считают в пациентских организациях, если законопроект не примут сейчас, тысячи тяжелобольных останутся без жизненно необходимого лечения.

Другое существенное возражение - обеспечение всех больных, страдающих орфанными недугами, будет слишком затратным для страны. На программу "7 нозологий, которой охвачена лишь часть из них, сейчас уходит 34 млрд руб. в год. Но и результаты великолепные. Болезнь Гоше, например, полностью компенсируется правильным лечением. Да, таких пациентов России менее 300 человек, но если они получают надлежащее лечение, то это не тяжелые инвалиды, а члены общества, ведущие полноценный образ жизни.

Дети, страдающие тяжелым наследственным заболеванием гемофилией, получая правильные лекарства, ничем не отличаются от здоровых детей. И эти примеры можно множить.

Звучат и такие возражения. Государство не может обеспечить слишком дорогостоящее лечение всех больных редкими заболеваниями. Каждое лекарство для человека с редким заболеванием стоит от 100 тыс. до 1 млн руб. в месяц. Если лечить их, то без льготных лекарств останутся все остальные категории больных.

Но далеко не все редкие заболевания требуют столь дорогого лечения. Есть такие, что требуют всего 30 тыс. рублей на год. Например, недостаточность биотинидазы. Если ребенок не получает необходимые лекарства (а он их сегодня не получает, так как эти препараты у нас не зарегистрированы и не продаются, родители могут только достать их полуконтрабандным путем), то у него возникают судороги и развивается умственная отсталость. А это - дорога в специальное медицинское учреждение с куда более высокой финансовой нагрузкой для бюджета.

И тем не менее вопрос закономерен: потянет ли наш бюджет эту статью расходов? Как ни удивительно, но такая небогатая страна, как Польша, это сделала, хотя у нее не столько нефти и газа, сколько у России. Лечит практически всех своих больных с редкими заболеваниями соседний Казахстан...

- Во многих странах разработку и производство орфанных препаратов стимулируют мерами государственной поддержки, - говорит исполнительный директор Ассоциации международных фармацевтических производителей (AIPM) Владимир Шипков. - Это и налоговые послабления, и увеличение срока патентной защиты, и особая процедура их регистрации. Включив в законодательство понятие орфанных заболеваний, Россия встанет в один ряд со странами, которые успешно решают проблему обеспечения нужным лечением всех своих граждан. И это очень позитивное начало, которое потребует развития и продолжения. AIPM со своей стороны намеревается вносить реальный вклад в этом направлении.

Ни один закон не решает сразу всех проблем, которым он посвящен. Но для любого дополнения и исправления нужна база. В законопроекте об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации такая база по части "сиротских" заболеваний создается. Чтобы страдающие ими дети и взрослые перестали быть сиротами в своей стране.

Комментарии

Анна Баженова, директор по внешним связям и корпоративным коммуникациям, Janssen:

- Сегодня перед российской системой здравоохранения стоят очень серьезные задачи: улучшить показатели эффективности здравоохранения, поднять среднюю продолжительность жизни населения до 75 лет в кратчайшие сроки. Поэтому существующие программы лекарственного обеспечения направлены в основном на улучшение ситуации в лечении широко распространенных заболеваний, имеющие наибольшее влияние на экономические показатели, заболеваемость, смертность населения. С другой стороны, система здравоохранения призвана обеспечить равный доступ граждан к эффективным медицинским технологиям и лекарственным средствам, а далеко не все серьезные и социально значимые заболевания имеют широкую распространенность.

В связи с этим вопрос оказания медицинской помощи пациентам с редкими заболеваниями становится вопросом этическим. Лекарственная помощь для этих пациентов за счет средств федерального финансирования не предусмотрена, а субъекты РФ имеют неодинаковые финансовые возможности, и у пациентов в так называемых дотационных регионах шансы на получение дорогостоящей помощи очень малы. Поэтому пациенты, страдающие редкими заболеваниями, зачастую остаются незащищенными. Диагноз звучит для них как приговор, в то время как в других странах мира медицинская и лекарственная помощь позволяет продлить и сохранить им жизнь.

В фокусе внимания министерств и департаментов здравоохранения, врачей и общественности часто оказываются редкие детские генетические заболевания, однако, существует более 8000 видов редких заболеваний различной природы, например, многочисленные типы саркомы мягких тканей и другие редкие формы злокачественного рака. Решение о предоставлении таким пациентам высокотехнологичной помощи и инновационного лечения выходит за рамки вопросов экономической целесообразности. Эти вопросы лежат в сфере гуманитарного права - прав человека на получение медицинской помощи, а также соблюдения врачебной этики и проявления простого человеческого участия и сострадания.

Как известно, система здравоохранения призвана обеспечить равный доступ граждан - потребителей медицинских услуг к наиболее эффективным медицинским технологиям и лекарственным средствам, поэтому очень важно, чтобы в законе об охране здоровья граждан данный принцип равного доступа был предусмотрен.

Юрий Мочалин, директор по корпоративным связям и работе с государственными органами, AstraZeneca Russia:

- Разработка и производство препаратов для лечения редких заболеваний полностью соответствует нашей миссии - значительное улучшение здоровья и качества жизни пациентов за счет инновационных препаратов. Так, в нашем портфеле есть уникальный препарат, который был одобрен Управлением по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) для лечения распространенного медуллярного рака щитовидной железы.

Несмотря на ограниченное число пациентов, для которых предназначены орфанные препараты, спасенные с их помощью жизни бесценны с общечеловеческой точки зрения.

Мы приветствуем инициативу законодательного признания в России существующей проблемы редких заболеваний. Закрепление в законе понятий "редкие заболевания" и "орфанные препараты" - первый шаг на пути к решению проблемы, и мы надеемся на скорое появление механизмов, которые обеспечат российским пациентам, страдающим от редких заболеваний, доступ к эффективным препаратам, которые могут подарить им

Илона Кураскуа, руководитель по корпоративным связям и работе с государственными органами, Genzyme Russia:

- Во многих странах мира принятие политики в области орфанных препаратов способствовало разработке и одобрению современных методов лечения редких заболеваний.

Например, после принятия Акта об орфанных препаратах в США (1983 г.) более 280 новых орфанных препаратов вышло на рынок, что дало миллионам пациентов возможность получать эффективную и безопасную терапию.

Генетическая природа многих редких заболеваний приводит к их неоднородной географической распространенности. Поэтому централизация диагностического и лечебного процессов дает ряд клинических и экономических преимуществ. Создание региональных центров экспертизы облегчит диагностику и лечение пациентов, страдающих редкими заболеваниями и будет способствовать накоплению терапевтического опыта и развитию экспертного подхода к лечению. В рамках такой централизованной системы принятие решений по вопросам клинической эффективности, нагрузки на бюджет и социальной значимости лечения редких заболеваний становится наиболее эффективным.

Мы приветствуем инициативы законодательной власти, направленные на развитие в России правового поля для лечения пациентов с редкими заболеваниями и создание центров по лечению таких заболеваний в субъектах Федерации.

В России Genzyme развивает партнерство с ведущими российскими исследовательскими центрами, общественными организациями и законодателями и администраторами здравоохранения. В рамках программ частно-государственного партнерства Genzyme поддерживает развитие сети диагностических лабораторий и организует российскую программу по редким заболеваниям при участии экспертов национальных институтов здравоохранения США.

Андрей Семенов

Источник: rg.ru

http://www.dislife.ru/flow/theme/15500/#more